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Etudiant doctorant au sein du laboratoire « Maladies Génétiques cutanées » dirigé par le Pr. Alain Hovnanian. Mon sujet de recherche a pour but de modifier l’épissage des ARNs pour corriger une mutation du gène COL7A1 chez les patients atteints d'Epidermolyse Bulleuse Dystrophique en utilisant la technique de saut d’exons par l’utilisation d’oligonucléotides antisens.
Ressources & publications
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Journal (source)Prog Mol Biol Transl Sci
Genome editing approaches to β-hemoglobinopathies.
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Journal (source)Nat Commun
Base-editing-mediated dissection of a γ-globin cis-regulatory element for the...
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Journal (source)Mol Ther Nucleic Acids
Novel lentiviral vectors for gene therapy of sickle cell disease combining ge...
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Journal (source)Stem Cells Transl Med
CRISPRthripsis: The Risk of CRISPR/Cas9-induced Chromothripsis in Gene Therapy.
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Journal (source)Mol Ther
Combination of lentiviral and genome editing technologies for the treatment o...
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Journal (source)Front Genome Ed
Base and Prime Editing Technologies for Blood Disorders.